RD13-02 არის უნივერსალური CAR-T უჯრედების პროდუქტი, რომელიც მიმართულია ჯანმრთელი დონორებისგან მიღებული CD7-ისკენ და განკუთვნილია მორეციდივე ან რეფრაქტერული T-უჯრედული მწვავე ლიმფობლასტური ლეიკემიის/ლიმფომის (T-ALL/LBL) სამკურნალოდ. ის გენეტიკურად მოდიფიცირებულია ძმობის მკვლელობის, ტრანსპლანტატის მასპინძლის წინააღმდეგ დაავადების (GvHD) და მასპინძლის წინააღმდეგ ტრანსპლანტატის უარყოფის (HvG) თავიდან ასაცილებლად, სიმსივნის საწინააღმდეგო აქტივობის გაძლიერების პარალელურად. RD13-02 შეიძლება მომზადდეს ერთ პარტიაში რამდენიმე ადამიანისთვის, რაც უზრუნველყოფს „მზა“ შესაძლებლობას პაციენტებისთვის, რომლებსაც სჭირდებათ CAR-T უჯრედების თერაპია.
2024 წლის 7 ნოემბერს, Bioheng Therapeutics-მა განაცხადა, რომ წარადგენს თავისი უნივერსალური CAR-T უჯრედების პროდუქტის RD13-02-ის უახლეს I ფაზის კლინიკურ მონაცემებს, რომელიც მიზნად ისახავს CD7-ს რეციდივის/რეფრაქტერული (R/R) T-ALL/LBL პაციენტების სამკურნალოდ, ზეპირი პრეზენტაციის დროს ამერიკის ჰემატოლოგიის საზოგადოების (ASH) 66-ე ყოველწლიურ შეხვედრაზე. კონფერენცია გაიმართება 2024 წლის 7-10 დეკემბერს, სან დიეგოში, აშშ.
შედეგები: 2024 წლის 1 აგვისტოს მონაცემებით, კვლევაში სულ 18 პაციენტი იყო ჩართული R/R T-ALL/LBL-ით (13 ALL, 5 LBL), საშუალო ასაკით 33.5 წელი (დიაპაზონი, 11-დან 67 წლამდე). თერაპიის საშუალო წინა ხაზები იყო 2 (დიაპაზონი, 1-დან 5-მდე) და 4 პაციენტს ჩარიცხვამდე ჰქონდა ალო-HSCT. ძვლის ძვლის ბლასტური უჯრედების საშუალო წილი 18 პაციენტს შორის იყო 71% (დიაპაზონი: 6%-დან 90%-მდე), საიდანაც 9-ს (6 ALL, 3 LBL) აღენიშნებოდა ექსტრამედულარული დაზიანება. დოზის შემზღუდველი ტოქსიკურობის (DLT) ან ნეიროტოქსიკურობის შემთხვევა არ დაფიქსირებულა ყველა დოზის დონეზე, მხოლოდ ერთი შემთხვევა დაფიქსირდა Gr1 GvHD-ით. ციტოკინების გამოთავისუფლების სინდრომი (CRS) მართვადი იყო, უმრავლესობა მსუბუქი იყო (Gr1, n=10; Gr2, n=5; Gr3, n=3). ნებისმიერი ხარისხის ინფექცია გამოვლინდა 13 (72%) პაციენტში (≥Gr3 2 [11%] პაციენტში). იმის გამო, რომ Gr3 CRS გამოვლინდა თითო პაციენტში DL2 და DL3 დონეებიდან თითოეულში, მკვლევარებმა DL1 დაადგინეს, როგორც გაფართოების დოზა, უსაფრთხოებასა და ეფექტურობაზე ძირითადი აქცენტით. დოზის გაფართოების დროს, ინფუზიიდან მე-20 დღეს, ერთი პაციენტი გარდაიცვალა სიმსივნის ლიზისის სინდრომით.
ინფუზიიდან 28-დღიანი საწყისი შეფასებისას, 17 შეფასებადი პაციენტიდან 14-მა მიაღწია სრული რეზისტენტობის/სრულ რეზისტენტობის რეზისტენტობას (CR/CRi). ინფუზიიდან მე-2 თვისთვის კი კიდევ ორ პაციენტს მიაღწია სრული რეზისტენტობის/სრულ რეზისტენტობის რეზისტენტობას (CRi), სრული რეზისტენტობის/სრულ რეზისტენტობის მაჩვენებლით 94% (16/17). სრული რეზისტენტობის/სრულ რეზისტენტობის მქონე პაციენტებს შორის, ნაკადური ციტომეტრიის ანალიზით, 100%-მა მიაღწია მინიმალური ნარჩენი დაავადების (MRD) ნეგატიურ სტატუსს. qPCR-ით პერიფერიულ სისხლში CAR-T უჯრედების საშუალო Cmax იყო 1,863,601 ასლი/მკგ გენომური დნმ (დიაპაზონი 275,044-დან 3,763,587-მდე), ყველაზე ხანგრძლივი ხანგრძლივობით 90 დღეს აღემატებოდა.
დასკვნა: RD13-02-მა, „მზა“ უნივერსალურმა CAR-T პროდუქტმა, აჩვენა მართვადი უსაფრთხოების პროფილი და გაუმჯობესებული ეფექტურობა R/R CD7 T-ALL/LBL-ის მკურნალობაში. აღსანიშნავია, რომ CR/CRi პაციენტების 100%-მა მიაღწია MRD-უარყოფით სტატუსს, რაც პაციენტებს მკურნალობის უფრო სწრაფი ვარიანტების საშუალებას სთავაზობდა.
ამჟამად ჩინეთში CAR-T-ს მრავალი სხვა კლინიკური კვლევა მიმდინარეობს და ისინი პაციენტებს ეძებენ. ახალი პრეპარატებისა და ტექნოლოგიების შესახებ კონსულტაციისთვის შეგიძლიათ დაუკავშირდეთ პეკინის სამხრეთ რეგიონის ონკოლოგიური საავადმყოფოს საერთაშორისო განყოფილებას.
ტელეფონის ნომერი: 4008803716
Email：myimmnet@163.com
ცნობები
1.https://www.bioheng.com/News_Details/26.html
2.https://ash.confex.com/ash/2024/webprogram/Paper207322.html
3.http://myimm.net/mianyizhiliao/2035.html
გამოქვეყნების დრო: დეკემბერი-03-2024