11 ოქტომბერს2024 წელს, ჩინეთის სამედიცინო პროდუქტების ეროვნულმა ადმინისტრაციამ (NMPA) დაამტკიცა ახალი საკვლევი პრეპარატის (IND) განაცხადი.Inaticabtagene Autoleucel (CNCT19 ინექცია), CD19-მიზნობრივი აუტოლოგიური ქიმერული ანტიგენური რეცეპტორის (CAR)-T უჯრედების თერაპია, სისტემური წითელი მგლურას (SLE – ITP) იმუნური თრომბოციტოპენიის სამკურნალოდ. ეს არის Inaticabtagene Autoleucel-ის პირველი IND, რომელიც დამტკიცებულია ჩინეთში აუტოიმუნური დაავადებების სამკურნალოდ.
Inaticabtagene Autoleucel არის CD19 CAR-T უჯრედების თერაპიის პროდუქტი, რომელიც აღჭურვილია უნიკალური CD19 scFv (HI19a)-ით და მოწინავე წარმოების პროცესებით. Inaticabtagene Autoleucel არის პირველი საკუთრების უფლებით აღჭურვილი CD19-მიზნობრივი CAR-T პროდუქტი, რომელიც ჩინეთშია წარმოებული და პირველი კომერციალიზებული CAR-T უჯრედების თერაპიის პროდუქტი B-ALL-ისთვის ჩინეთში. Inaticabtagene Autoleucel აფართოებს თავის გამოყენებას რამდენიმე ჩვენებისთვის, მათ შორის მოზრდილებში რეციდიული/განმეორებითი B-ALL, რეციდიული/განმეორებითი DLBCL, პედიატრიულ და მოზარდებში რეციდიული/განმეორებითი B-ALL და სხვადასხვა აუტოიმუნური დაავადებებისთვის. მისი ახალი პრეპარატის განაცხადი (NDA) რეციდიული ან რეფრაქტერული B-დიდუჯრედოვანი ლიმფომის სამკურნალოდ NMPA-მ 2024 წლის სექტემბერში მიიღო.
სისტემური წითელი მგლურა სისტემური აუტოიმუნური დაავადებაა, რომელიც, როგორც წესი, მრავალი ორგანოს დაზიანებას იწვევს. პათოლოგიური B უჯრედები და აუტოანტისხეულები კრიტიკულ როლს ასრულებენ სისტემური წითელი მგლურას პათოგენეზში. სისტემურმა მხოლობითმა უჯრედებმა შეიძლება გამოიწვიოს თრომბოციტების ჭარბი დესტრუქცია, კერძოდ, სისტემური წითელი მგლურა-იტფ. სისტემური წითელი მგლურა-იტფ გვხვდება ჩინელი სისტემური წითელი მგლურას მქონე პაციენტების დაახლოებით 16%-ში, სისტემური წითელი მგლურა-იტფ-ით დაავადებული პაციენტების უმეტესობა ძალიან ცუდად რეაგირებს სტეროიდებზე, იმუნოინჰიბიტორებსა და ბიოლოგიურ პრეპარატებზე და ხშირად ემუქრებათ ორგანოებიდან სისხლდენის მნიშვნელოვანი რისკი, ხოლო მათი ხანგრძლივი გადარჩენა საკმაოდ დაბალია.
მიმდინარე წლის ივლისში, პრესტიჟულმა „The New England Journal of Medicine“-მა...გამოქვეყნდა კვლევა „ანტი-CD19 CAR T უჯრედები სისტემური წითელი მგლურას რეფრაქტერული იმუნური თრომბოციტოპენიის დროს“, რომლის თანაავტორებიც არიან რევმატოლოგიის განყოფილების პროფესორი ზენგ სიაოფენგი და პროფესორი ლი მენგტაო, ასევე პეკინის იუნიონის სამედიცინო კოლეჯის საავადმყოფოს ჰემატოლოგიის განყოფილების პროფესორი ჟოუ დაობინი. კვლევამ აჩვენა Inaticabtagene Autoleucel-ის ხანგრძლივი ეფექტურობა და უსაფრთხოება სისტემური წითელი მგლურას-ITP-ის მკურნალობაში, რითაც ხაზი გაუსვა CAR-T უჯრედული თერაპიის უზარმაზარ პოტენციალს.
38 წლის ქალს 2014 წელს დაუსვეს სისტემური წითელი მგლურას დიაგნოზი და აღენიშნებოდა შექცევადი პროტეინურია, ართრიტი და მუდმივი თრომბოციტოპენია. გლუკოკორტიკოიდების მაღალი დოზებით (მეთილპრედნიზოლონის პულსები), ჰიდროქსიქლოროქინით, ინტრავენური იმუნოგლობულინით, ტაკროლიმუსით, ციკლოსპორინ A-თი, სიროლიმუსით, რიტუქსიმაბით, დანაზოლით, ელთრომბოპაგით და რეკომბინანტული ადამიანის თრომბოპოეტინით ადრე ჩატარებულმა მკურნალობამ თრომბოციტოპენია არ შეამსუბუქა. თრომბოციტების რაოდენობა შენარჩუნებული იყო 10,000-დან 20,000-მდე კუბურ მილიმეტრზე და საბოლოოდ 2023 წლის ივლისში 10,000-ზე დაბლა დაეცა კუბურ მილიმეტრზე.
ამ დროს მას აღენიშნებოდა კიდურებზე პურპურა და ეკქიმოზები, პირის ღრუდან სისხლის ბუშტუკები და ღრძილებიდან სისხლდენა. ძვლის ტვინის ნაცხმა აჩვენა აქტიური მიელოპროლიფერაცია და მეგაკარიოციტების მომწიფების დარღვევა. CAR T-უჯრედების ინფუზიამდე ერთი თვით ადრე მიეცა მხოლოდ პრედნიზონის დაბალი დოზა (5 მგ დღეში) და ჰიდროქსიქლოროქინი (0.2 გ დღეში). ინატი-ცელის წარმოსაქმნელად გამოყენებული იქნა აუტოლოგიური ახალი ლეიკოფერეზი. პაციენტს, რომელსაც ჩაუტარდა ლიმფოდელეციური ქიმიოთერაპია ფლუდარაბინით (25 მგ დოზით სხეულის ზედაპირის კვადრატულ მეტრზე) დღეში მე-5, მე-4 და მე-3 დღეებში და ციკლოფოსფამიდით (250 მგ დოზით კვადრატულ მეტრზე) მე-5 და მე-4 დღეებში CAR T-უჯრედებით თერაპიამდე.
ინატიკაბტაგენ აუტოლეუკელის ინექციის შემდეგ პაციენტის თრომბოციტების რაოდენობა კვლავ იზრდებოდა, მიღწეული იქნა კლინიკური სრული პასუხი და შეწყდა გლუკოკორტიკოიდების და ყველა იმუნოსუპრესანტის მიღება. ამჟამად პაციენტი ძირითადად ნორმალურ ცხოვრებას დაუბრუნდა.
ამჟამად ჩინეთში CAR-T-ს მრავალი სხვა კლინიკური კვლევა მიმდინარეობს და ისინი პაციენტებს ეძებენ. ახალი პრეპარატებისა და ტექნოლოგიების შესახებ კონსულტაციისთვის შეგიძლიათ დაუკავშირდეთ პეკინის სამხრეთ რეგიონის ონკოლოგიური საავადმყოფოს საერთაშორისო განყოფილებას.
ტელეფონის ნომერი：4008803716
Email：myimmnet@163.com
ცნობები
1.http://www.juventas.cn/news.php?id=711
2. https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMc2403743
გამოქვეყნების დრო: 2024 წლის 8 ნოემბერი