7 აგვისტოს, ეროვნული სამედიცინო პროდუქტების ადმინისტრაციის (NMPA) წამლის შეფასების ცენტრმა (CDE) გამოაცხადა, რომ PA3-17 ინექცია შემოთავაზებულია „გარღვევის თერაპიის“ აღნიშვნაში ჩართვისთვის, რომელიც განკუთვნილია მორეციდივე/რეფრაქტერული T-უჯრედული მწვავე ლიმფობლასტური ლეიკემიის/ლიმფომის (r/r T-ALL/LBL) მქონე ზრდასრული პაციენტების სამკურნალოდ.
ამჟამად ჩინეთში ჯერ კიდევ მიმდინარეობს ახალი კიბოს საწინააღმდეგო ტექნოლოგიების მრავალი კლინიკური კვლევა, რომლებიც პაციენტებს ეძებენ. ახალ პრეპარატებთან და ტექნოლოგიებთან დაკავშირებით კონსულტაციისთვის შეგიძლიათ დაუკავშირდეთ პეკინის სამხრეთ რეგიონის ონკოლოგიური საავადმყოფოს საერთაშორისო განყოფილებას.
ტელეფონის ნომერი: 4008803716
WeChat-ის ID: 17801183037
ელ. ფოსტა:myimmnet@163.com
პაციენტები, რომლებსაც აქვთ მორეციდივე/რეფრაქტერული T-ლიმფობლასტური ლეიკემია/ლიმფომა (r/r T-ALL/LBL), კლინიკურად ვლინდება დაავადების სწრაფი პროგრესირებით, ცუდი პროგნოზით და თერაპიული ვარიანტების ნაკლებობით. ამჟამად, მხოლოდ ნაილაბინი დამტკიცდა FDA-ს მიერ 2005 წელს T-ALL/LBL პაციენტების სამკურნალოდ, რომლებიც არ რეაგირებდნენ მინიმუმ ორ ქიმიოთერაპიაზე ან მკურნალობის შემდეგ განუვითარდათ რეციდივი, 31%-იანი ORR-ით და 23%-იანი CR-ით. ამიტომ, არსებობს სასწრაფო საჭიროება სხვა ეფექტური მეთოდების შემუშავების. ნორმალურ T და NK უჯრედებში ექსპრესიისა და სხვა ქსოვილის უჯრედებში ექსპრესიის არარსებობის გარდა, CD7 მაღალი ექსპრესიით ხასიათდება T-ALL/LBL უჯრედებში. ამიტომ, CD7 ითვლება პოტენციურ სამიზნედ T-ALL/LBL-ის CAR-T თერაპიის შემუშავებისთვის. თუმცა, გამოწვევაა T უჯრედებში CD7-ის ექსპრესიით გამოწვეული ძმობის მკვლელობის თავიდან აცილება. მკვლევარებმა CD7 ნანოანტისხეულებზე დაფუძნებული CAR-T უჯრედების ინექცია შეიმუშავეს, რომელსაც PA3-17 ინექცია ეწოდება, CD7 მოლეკულის ექსპრესიის T უჯრედების ზედაპირზე ბლოკირებით ანტი-CD7 ცილის ექსპრესიის ბლოკატორის (PEBL) მეშვეობით.
რეციდივის/რეფრაქტერული T-უჯრედული მწვავე ლიმფობლასტური ლეიკემიის/ლიმფომის (R/R T-ALL/LBL) სამკურნალოდ PA3-17 ინექციის I ფაზის კლინიკური კვლევის გრძელვადიანი დაკვირვების მონაცემები წარმოდგენილი იყო საერთაშორისოდ ავტორიტეტულ აკადემიურ კონფერენციაზე EHA 2025.
2025 წლის 19 თებერვლის მონაცემებით, კვლევაში სულ 13 პაციენტი იყო ჩართული (3 პაციენტი 1, 2, 3 დოზის ჯგუფში, 4 პაციენტი RP2D ჯგუფში), რომელთაგან ყველამ მიიღო PA3-17 ინექციის ერთჯერადი ინფუზია და დაასრულა 28-დღიანი დოზის შემზღუდველი ტოქსიკურობის (DLT) შეფასება. RP2D დადგინდა 2×10⁶ CAR-T/კგ-ზე, ამ დოზის გადაჭარბების ფარმაკოკინეტიკის, უსაფრთხოებისა და ეფექტურობის საფუძველზე. DLT-ები არ დაფიქსირებულა და მაქსიმალური ასატანი დოზა (MTD) არ იქნა მიღწეული. ციტოკინების გამოთავისუფლების სინდრომის (CRS) შემთხვევები იყო 84.6% (G3: 23.1%, არა G4), ხოლო იმუნური ეფექტორული უჯრედებთან ასოცირებული ნეიროტოქსიკურობის სინდრომი (ICANS) შემოიფარგლა G1-2-ით (15.4%). ეფექტურობის მონაცემებმა აჩვენა, რომ საუკეთესო ობიექტური პასუხის მაჩვენებელი (ORR) იყო 84.6% (11/13) და 76.9%-მა (10/13) მიაღწია სრულ რემისიას/სრული რემისიის არასრული რაოდენობის აღდგენით (CR/CRi). აღსანიშნავია, რომ 69.2%-მა (9/13, 8 პაციენტი CR) შეინარჩუნა პასუხი 3 თვის შემდეგ, 50.0%-მა (4/8) შეინარჩუნა CR >15 თვე ინფუზიიდან შემდგომი ღეროვანი უჯრედების ტრანსპლანტაციის (SCT) გარეშე, ხოლო ორ მათგანს კვლავ ჰქონდა CAR-T უჯრედების აღმოჩენა 21 თვის შემდეგ. აღსანიშნავია, რომ მძიმედ ნამკურნალებ პაციენტს [წინა ჰემატოპოეტური ღეროვანი უჯრედების ტრანსპლანტაცია (HSCT), მოცულობითი დაავადება >7 სმ] მიაღწია CR-ს 28-ე დღეს, ხოლო მეორე HSCT-ს - 6 თვეში.
PA3-17 ინექციამ აჩვენა კარგი ტოლერანტობა, ღრმა და მდგრადი კლინიკური აქტივობა წინასწარი მკურნალობის მაღალ დონეზე ჩატარებული R/R T-ALL/LBL პაციენტებში, სადაც სრული რეციდივის მქონე პაციენტების 50%-მა 1 წლის შემდეგ გადარჩა ან/და არ აღენიშნებოდა პროგრესირება.
ამჟამად ჩინეთში ჯერ კიდევ მიმდინარეობს ახალი კიბოს საწინააღმდეგო ტექნოლოგიების მრავალი კლინიკური კვლევა, რომლებიც პაციენტებს ეძებენ. ახალ პრეპარატებთან და ტექნოლოგიებთან დაკავშირებით კონსულტაციისთვის შეგიძლიათ დაუკავშირდეთ პეკინის სამხრეთ რეგიონის ონკოლოგიური საავადმყოფოს საერთაშორისო განყოფილებას.
ტელეფონის ნომერი: 4008803716
WeChat-ის ID: 17801183037
Email：myimmnet@163.com
გამოქვეყნების დრო: 2025 წლის 13 აგვისტო